Ιδιαίτερα ενθαρρυντικά είναι τα δεδομένα από τη χρήση του ερευνητικού φαρμάκου luspatercept σε ασθενείς με β- θαλασσαιμία, αφού η πιλοτική μελέτη φάσης 3 BELIEVE έδειξε σημαντική μείωση του φορτίου των μεταγγίσεων, σε ποσοστό που φτάνει το 33%! Μάλιστα, ποσοστό 44% των ασθενών φάνηκε να διατηρεί το καλό αποτέλεσμα (δηλαδή την απουσία ανάγκης για μετάγγιση) για έναν χρόνο μετά το τέλος της θεραπείας.
Με τη μείωση των μεταγγίσεων, οι ασθενείς ωφελούνται πολλαπλά: Εκτός από το κόστος και την ταλαιπωρία της μετάγγισης, περιορίζεται και ο κίνδυνος υπερφόρτωσης σιδήρου και των απειλητικών επιπλοκών που τη συνοδεύουν. Η υπερσιδήρωση συνδέεται, μεταξύ άλλων, με την εμφάνιση υποθυρεοειδισμού, υπογοναδισμού, κίρρωσης του ήπατος, διαβήτη, ακόμη και καρδιακής ανεπάρκειας.
Έτσι, αλλάζει εντυπωσιακά το τοπίο της νόσου, το οποίο εδώ και 40 χρόνια ήταν περιορισμένο στο δίπολο «μετάγγιση αίματος-θεραπεία αποσιδήρωσης», αλλά και η ποιότητα ζωής των περίπου 2.100 Ελλήνων ασθενών με β- θαλασσαιμία.
Τα δεδομένα της μελέτης BELIEVE παρουσιάστηκαν στο πρόσφατο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας και χαιρετίστηκαν από την παγκόσμια ιατρική κοινότητα, αλλά και από τους ασθενείς. Το φάρμακο αναμένεται να φτάσει στη χώρα μας το καλοκαίρι του 2020.
Tο, δε, μέλλον μοιάζει ακόμη πιο υποσχόμενο. Όπως τόνισε ο κ. Αντώνης Καττάμης, αν. καθηγητής Αιματολογίας-Ογκολογίας της Α’ Παιδιατρικής Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών, το μέλλον φέρνει ακόμη πιο εντυπωσιακές εξελίξεις. Ένας ρετροϊός δοκιμάζεται ήδη στη Μεσογειακή Αναιμία, με ακόμη πιο καλά αποτελέσματα, οδηγώντας σε αποδέσμευση από τις μεταγγίσεις έως και κατά 90%!
*Θαλασσαιμία: Μεσογειακή Αναιμία